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重大突破!澳研发老年痴呆神药,患者日服1片就见效

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重大突破!澳研发老年痴呆神药,患者日服1片就见效

大澳网 大澳网 8天前 15:53


一种可能彻底革新阿尔茨海默病治疗方式的口服药迎来重要里程碑。研发这款潜在“神药”的澳洲生物科技公司已在临床试验中招募到第100名患者。


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(图片来源:《先驱太阳报》)


据《先驱太阳报》报道,这项被称为“圣杯”药物的试验由澳洲公司Actinogen Medical主导,该公司耗时十年研发此药,其最初由爱丁堡大学人员进行研究。


世界卫生组织(WHO)近期为Actinogen的新药Xanamem授予非专利名称“emestedastat”,并将其列为“首类药物”。


Actinogen称,这一罕见的全球性认可,使其成为全球神经科学领域最具潜力的参与者之一。


该药物试验在澳洲和美国的35个地点开展。“现阶段试验中澳洲患者数量超过美国,因此澳洲正引领这项研究,”Actinogen首席执行官Steve Gourlay表示,“新州和维州的患者数量大致相当,其他州(包括昆州和西澳)也贡献了部分患者,尽管这些州人口较少。”


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(图片来源:《先驱太阳报》)


81岁的阳光海岸男子Jim Northey是试验参与者之一。他的妻子Bev称,丈夫在治疗期间出现显著改善,她认为Northey一定是服用了Xanamem而非安慰剂(部分试验者会服用安慰剂)。


“起初我不确定这是否有效,但随着治疗推进,我们能看到Northey身上出现明确的进步,他更愿意参与互动,对自己更有信心,我能看到他实实在在的改善,我非常确信他要么病情没有恶化,要么确实在好转。”


在痴呆症治疗领域的一项重大进展中,墨尔本三大顶尖医院——Austin Health、Royal Melbourne Hospital和The Alfred,以及Hammondcare Clinic,正在药物测试中发挥关键作用。


与当前针对淀粉样蛋白斑块(长期被认为是致病原因的黏性蛋白)的阿尔茨海默病治疗不同,Actinogen采用了全新路径:


靶向皮质醇——大脑的关键应激激素。该试验由Austin Health的Michael Woodward(澳洲最受尊敬的痴呆症专家之一,获OAM勋章)牵头。


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(图片来源:《先驱太阳报》)


“我们花了数十年追踪淀粉样蛋白,却仅有微弱疗效,”Woodward说,“如果皮质醇是阿尔茨海默病症状的真正驱动因素,我们手中可能就有了一种更安全、更简单且疗效显著的治疗方案——而且它还是本土研发的。”


根据澳洲卫生与福利研究所估算,2023年澳洲有411,100人受阿尔茨海默病影响,其症状会在数年内逐渐恶化。


现有治疗阿尔茨海默病的药物和抗体疗法包括Donanemab等淀粉样蛋白药物,这些药物需每月输液并进行昂贵的PET扫描,每年治疗费用估计在4万至8万澳元之间。


“因此,每日一次的口服药因使用更简便、更方便且无需复杂监测,将成为改变游戏规则的存在,”Woodward说,“我们现在已开始讨论,未来可能仅需普通专科医生,甚至全科医生(GP)就能开具这种药物,因为它安全性高。尤其我们预计,这种药物的疗效至少是近期获批的抗体疗法的两倍。”


该药物的大部分投资来自澳洲,Woodward称目前已投入超过1亿澳元。“很多人参与其中,这通常与每个人的家庭中都有某位成员患痴呆症有关,”他说,“但也因为指向皮质醇的证据极为充分。我们已证明它对抑郁症有效,希望明年能明确证明它在延缓阿尔茨海默病进展方面有显著效果。”


一项开放标签扩展试验(所有参与者均服用活性药物)将于2026年初启动。

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